Skvelá stávka modernej medicíny je na biologických liekoch, ktoré môžu byť budúcnosťou liečby chorôb
Obrázok Národného inštitútu pre rakovinu na stránkach Unsplash
Biofarmaceutiká sú lieky vyrábané biosyntézou v živých bunkách, to znamená produkciou chemických zlúčenín živými bytosťami. Produkcia týchto zlúčenín, ktorá sa tiež nazýva biologické lieky, prebieha prostredníctvom biotechnologických procesov, zvyčajne manipuláciou s proteínovými molekulami relatívne veľkej a veľmi zložitej veľkosti. Aj keď sú postupy výroby biofarmaceutík známe už dlho, sú relatívne nové a stále sa vyvíjajú.
Prvým liekom vyrobeným syntetickým inžinierstvom alebo syntetickou biológiou (to znamená inzerciou vopred určených génov do baktérií, živočíšnych alebo rastlinných buniek, čo je technika použitá na syntézu požadovanej látky) bol ľudský rekombinantný inzulín v roku 1982.
Biofarmaká v súčasnosti predstavujú revolúciu v liečbe chorôb a sú dostupné okrem iného ako rastové hormóny, inzulín, cytokíny, monoklonálne protilátky. Používajú sa na liečbu alebo prevenciu chorôb ako Alzheimerova choroba, rakovina, cukrovka, hepatitída a mnoho ďalších. Napriek potenciálnemu potenciálu Brazília stále potrebuje veľa investícií do technológií, aby mohla využiť inovácie a farmaceutický výskum v oblasti biofarmaceutík.
Rozdiely medzi biofarmakami a bežnými liekmi
Obrázok WikiImages z Pixabay
Hlavným rozdielom medzi bežnými liekmi a biofarmakami je pôvod - prvý typ je syntetický a druhý biologický. Tradičné lieky sa zvyčajne skladajú z malých molekúl s nízkym počtom atómov a majú dobre známu chemickú štruktúru, ktorú je možné bez problémov kopírovať.
Biofarmaká sú naopak tvorené veľkými komplexnými molekulami a tisíckami atómov a nie je možné, aby existovala ich identická kópia. Nemôžu byť prijaté, pretože by boli zničené tráviacim systémom; preto sú injekčné alebo inhalovateľné. Jeho vzorce sú nestabilné a môžu sa meniť v dôsledku podmienok konzervácie a skladovania.
Ako sa vyrábajú biofarmaká
Väčšina proteínov sa vyrába technikami rekombinantnej DNA. Niektoré živé organizmy sú geneticky preprogramované tak, aby produkovali požadovaný proteín (viac informácií „Syntetická biológia: čo to je a aký je jej vzťah k obehovej ekonomike“). V laboratóriách môžu byť živými organizmami, ktoré prijímajú rekombinantnú DNA, rastliny, zvieratá, baktérie a nazývajú sa expresné systémy. Pri výrobe biofarmaceutík existuje výraz „proces je produkt“, pretože práve vo výrobnom procese je zabezpečená kvalita. Malé zmeny vedú k veľkým zmenám v konečnom výsledku. Preto sú kroky v procese také dôležité a nikdy nevedú k identickým produktom.
Napríklad: rastový hormón používaný na zakrpatenie je veľmi špecifický, čo znamená, že hormón živočíšneho pôvodu nie je pre človeka. Potom pacienti mnoho rokov používali materiál pochádzajúci z mŕtvol, ale produkcia bola nízka a dopyt a ceny boli veľmi vysoké a ich použitie súviselo so závažnými neurologickými vedľajšími účinkami.
Po niekoľkých mesiacoch farmaceutický priemysel sprístupnil prvý rekombinantný rastový hormón produkovaný v bakteriálnych kultúrach - išlo o druhý farmaceutický produkt produkovaný rekombinantnou DNA a je skvelým príkladom toho, ako biotechnológia dokáže rýchlo uspokojiť vznikajúce potreby.
Biosimilars
Biosimilars sú autorizované kópie biologických produktov, ktoré boli porovnané z hľadiska kvality, bezpečnosti a účinnosti. Konvenčné lieky sa ľahko replikujú (čo vedie k vzniku takzvaných generických liekov), pretože majú známu a dobre definovanú štruktúru, na rozdiel od biologických liekov, ktoré závisia od živých bytostí.
Rovnako ako v prípade generík, aj po vypršaní platnosti patentu na biofarmakum je možné vytvoriť legálne kópie, ktoré sa nazývajú biologicky podobné. Všetky sa predávajú až po schválení regulačnou agentúrou. Ale nemýľte si: biologicky podobné látky nie sú druhové, regulácia každej z nich je iná. Pre generiká nie sú potrebné nové testy účinnosti a bezpečnosti, pretože sú identické s testami referenčných liekov, líši sa iba absorpcia a dispozícia účinnej látky. V prípade biofarmaceutík, ktoré nie sú úplne rovnaké, sú potrebné nové klinické demonštrácie.
Pozrite si video (v angličtine) o vývoji a výrobe biofarmaceutík:
